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$ 14万提升为帕金森病研究

2020年9月16日
由:罗伯特·桑德斯,媒体关系
diagram of brain as mismatched puzzle pieces
(istock图像)

两个新的资助总额超过三年近1400万$将迅速启动,在188体育网站(备用网站)的研究为帕金森氏病的分子与遗传因素,神经退行性疾病折磨超过100万名美国人,但其原因仍然是个谜。

补助金是21间,共计1.61亿$,今天通过在帕金森氏对准科学(公布尽快)倡议,希望弥合差距在我们的疾病及其发展的基本机制的理解。 尽快的已收到大量的慈善支持,并与合作 迈克尔学家Fox基金会 管理程序。

帕金森氏病的特点是震颤,缓慢,僵硬和行走的问题,平衡,往往进展缓慢数十年。在一些人,它可以通过内存问题,抑郁,便秘和不相关的运动等症状陪同。

而药物模拟多巴胺缓解一些症状 - 尽管通常只有4至7年 - 他们没有疾病的阻止其发展,并且没有办法预测这种疾病将如何进展如何迅速。

而同时也有许多有趣的新发现 - 大约20个基因有牵连的帕金森氏,和新的想法出现了关于什么是负责杀死脑细胞产生多巴胺的神经递质关键协调运动 - 他们就像一个谜是件还没有人知道如何结合在一起,说: 兰迪·谢克曼,诺贝尔奖得主,分子和细胞生物学和科学尽快主任188体育网站(备用网站)教授。

“这种疾病呈现方式不同,它以不同的方式推进,”说schekman,他的妻子20年后缓慢下降三年前去世了帕金森氏症。 “没有办法知道 - 这确实是最令人沮丧的事情对我来说。没有人能告诉我有把握我妻子的病情会如何进展,期待下一次什么。这是很奇特。”

“希望的是,通过寻找一些生物标记物或标记,你将能够开辟一条前进的道路知道在哪里的东西的户主为患者一样可以与癌症或心脏疾病,”他补充说。

而数十亿美元已经由美国国立卫生研究院(NIH),迈克尔Ĵ投资多年来在帕金森病研究。 Fox基金会和其他私人资助者,其中大部分已进入临床研究,schekman说。

“美国国立卫生研究院对临床相关性非常强推。尽快的位置是我们希望谁是对的东西,是有关帕金森氏工作的人,但我们不会在所有资助临床研究,我们没有资金药物发现。我们资助基础科学,”他说。

新的188体育网站(备用网站)的赠款 - $ 6.8亿由领导的研究小组 唐纳德·里奥 和$ 700万由领导的研究小组 詹姆斯·赫利  - 涉及在188体育网站(备用网站)等多所大学的研究人员,在尽快注重跨学科的团队为重点,以基础研究的进步保持一致。

“对于像帕金森,已经认识到,现在,200多年的疾病的一大难题,我的感觉是,我们需要找到一种方式来获得人们的协作更强烈比他们通常做,” schekman说。 “这是我们的前提。我们的优势是想法,真正有意义的团队科学将有所作为。”

线粒体损伤

Hurley的小组将调查受损线粒体的作用 - 细胞的能量强国 - 在引起多巴胺神经元的死亡在大脑中。该团队包括eunyong公园,188体育网站(备用网站)分子和细胞生物学助理教授,美国宾夕法尼亚大学的埃里卡holzbaur,在奥地利马克斯·佩鲁茨实验室萨沙貂和迈克尔·拉扎勒在澳大利亚莫纳什大学。

据赫尔利,在帕金森病研究的最有希望的线索之一今天涉及到两个基因,PINK1和帕金突变变体,其在与疾病的遗传形式的家庭中找到。在美国国立卫生研究院理查德·尤勒在本周收到了2021突破奖设立什么这些正常和突变基因做的事:他们负责贴标签受损线粒体进行回收利用,被称为自噬过程。当基因发生突变,损伤线粒体积聚,崩溃,并释放他们的DNA,从而导致细胞炎症和神经元产生多巴胺的细胞最终死亡。

赫利研究了细胞循环,称为自体吞噬,超过10年,并会聘请他开发研究自噬的整个过程的技术合作,在既定的帕金森氏研究员holzbaur和lazarou,谁曾与尤勒工作。

“在帕金和PINK1基因已被更具体依赖于自噬比任何与疾病相关的其他基因,说:”伯克利实验室分子和细胞生物学和教师子公司的赫尔利,教授。 “这是我们要下潜的原因深,真正伟大的,血淋淋的细节由原子锻炼,原子,基因究竟是如何影响自噬在精度水平,我们将需要计算什么步骤,你将不得不改变,并且由多少,在治疗。虽然这是一个基本的科学项目,而不是药物发现,分拆该项目将是你会停靠药物的分子结构,为了治愈它。”

构建突变类器官

力拓的团队包括德克hockemeyer和海伦bateup - 188体育网站(备用网站)的副教授和助理教授,分别为分子和细胞生物学 - 从爱因斯坦在纽约医学院和188体育旧金山分校,从卢克吉尔伯特坦率雇佣兵。他们将着重了解20家族或遗传性帕金森氏风险基因,并在疾病相关基因组的300个多名其他地区。

使用CRISPR-cas9基因组编辑,球队将工程师的人类多能干细胞的20种已知的遗传变异,然后哄这些干细胞变成多巴胺能神经元,成长为组织体与成千上万的细胞。他们希望看到这些突变对细胞产生怎样的影响 - 尤其是水平和信使RNA,这是力拓的专业形式。

人类基因组的其他320个区域已经零星帕金森从患者样本的全基因组测序相关。超过约90%的帕金森病例为散发 - 本病的发生随意,没有任何遗传成分。该小组将使用CRISPR干扰下调单个细胞的区域试验与家族性帕金森氏突变的遗传相互作用。

一旦这些帕金森相关基因的生物学效应是已知的,研究人员希望找到帕金森氏症的生物标记物,也许找出基因或可以通过药物进行针对性的细胞通路。

“我很高兴的可能性,如果我们找到的东西,有可能是一个合理的机会,我们会发现小分子药物会影响RNA加工或基因表达,在一般情况下,我们可以在类器官测试,”力拓表示。

力拓指出,这些补助的规模,远远高于大多数资助机构,公共或私人的,通常提供和密集的协作团队的努力将是关键,对这些项目的成功。

“操纵,修改和分化的人类多能干细胞是一种非常昂贵的努力,”他说。 “尽快是在一个水平资助这些项目,我们绝不会由联邦政府资助的。参与这个项目的人都将能够做很多在很短的时间,因为资金已经非常慷慨。这实在是很出色的。”